Wolfram Syndrome...

una mirada más cerca

Afectar sólo una persona en setecientos mil (1) Syndrome (W) de Wolfram(2) Es un desorden  genético raro. W son entendidas actualmente al ser el resultado de o nuclear o dysfunction  de gene de mitochondria. Este rasgo de recessive de autosomal afecta males y hembra con la misma frecuencia. Los síntomas típicos se asociaron con estes seres de la condición: insipidus de diabetes, mellitus de diabetes, la visión bajas y la pérdida  que oyen. Otras complicaciones pueden incluir los desórdenes  urinarios de trecho y ataque. W también son sabidas comúnmente internacionalmente por una sigla de sus complicaciones mayores: DIDMOAD

El tratamiento de síntomas W depende sobre los síntomas que son presentes  . Cuándo trató con thiamin, la vitamina B6,  Los pacientes W disminuyen generalmente su necesidad para el insulin, y para los hallazgos de sangre tal como anemia puede volver a normal. (3)

Diabetes Mellitus

Mellitus (DM) de Diabetes es típicamente el síntoma que requiere el tratamiento médico primero en el desarrollo de Wolfram Syndrome  . No hay progresión de stereotypical de la enfermedad y otras complicaciones puede preceder la introducción de DM  . Con DM los alimentos que comemos son procesados por líquidos digestivos en el estómago en el azúcar  de la glucosa o la sangre. El azúcar de la sangre es la fuente mayor de la energía usada por las células del cuerpo  . En orden para las células al azúcar de la sangre del uso una hormona que es producida naturalmente por el páncreas, insulin, se requiere   . Cuándo el páncreas no fabrica la cantidad correcta de insulin necesitado al azúcar de la sangre del uso el azúcar de sangre de exceso se pasa por los riñones en la orina y voided del cuerpo  . El azúcar excesivo de la sangre se sabe como acidosis de diabetic y puede causar la pérdida del conocimiento, de coma, y de la pérdida de la vida  . Las quejas una persona con DM puede tener puede incluir: la curación lenta, frecuenta la sed y urination, la pérdida del peso, (o la falta de la ganancia del peso o el crecimiento en niños) la hambre de la constante, picar y/o sequedad de la piel.

El tratamiento de DM en pacientes W es no diferente que la administración de DM en no pacientes   de Wolfram Syndrome. Esto es típicamente una rutina diaria de inyecciones de insulin, la dieta controlada, el ejercicio a la quemadura de la glucosa, y frecuenta probar para niveles  de azúcar de sangre. Probar de orina para el spillage de la glucosa se ha reemplazado con probar auto sangra de glucosa.

Diabetes Insipidus

Los pacientes con Diabetes Insipidus beberán  las cantidades grandes del líquido, y de ellos vacío una orina diluida muy a menudo  . Esto contribuye a la debilidad, la deshidratación, seca boca y piel. Constipation puede resultar cuándo líquido no se reemplaza  . Cuándo pacientes tienen Diabetes Insipidus la glándula de hypothalamus (4)  Produce una cantidad anormal de la hormona  de ANTI diuretic. Diabetes Insipidus no tiene nada que ver con la cantidad de azúcar de insulin o sangre en el cuerpo  . Esta condición ha sido sabida también a ocurre en pacientes con trauma severo de cabeza totalmente no relacionado a W.

DI es tratado por el rocío  de la nasal de Acetato de Desmopressin (DDAVP). Esta droga está también disponible en la forma de la tableta y injectable. Esto fue aprobado por el FDA como un tratamiento para Diabetes Insipidus en 1989  . Esto ofrece la actividad aumentada de ANTI diuretic con efectos adversos nominales en el sistema de vascular o suaviza músculos de pacientes de DI.

La ceguera/la Visión baja

El aspecto más visible de W se dilata el iris del ojo  . Aún en una luz brillante que el iris permanecerá ancho y reaccionará lentamente. La pérdida graduaa de los nervios ópticos que conectan el ojo al cerebro es lo que causa que esto a ocurra  . Esto se sabe la Atrofia  como Optica. Un doctor del ojo verá un platillo la cavidad formada que mira blanco o grayish (5).  Algunos informan indica que el nervio óptico aparece la rosa   pálido. Esto puede ocurrir en cualquier edad pero generalmente se envejece antes 12  . No hay el tratamiento conocido para esta condición en este tiempo.

La pérdida de la visión en pacientes W puede ser causada también por Diabetic Retinopathy  . Esto es un desorden del tejido sensible ligero del ojo (retina) causado por niveles   altos continuados de azúcar de sangre. Puede dirigir al deterioro o la ceguera  visuales. Los niveles normales del azúcar de la sangre pueden ayudar los cambios inversos en las venas pequeñas del ojo  . Si los niveles normales de azúcar de sangre se pueden mantener, esta complicación de diabetes se puede evitar.

La sordera/deterioro que oye

La sordera es el síntoma primaria final de Wolfram Syndrome pero no dura necesariamente a llega a ser evidente  . La pérdida que oye puede recorrer de la pérdida de tonos altos de tono a la pérdida severa de la intensidad  sano. Puede haber también las complicaciones con ataxia o mareo  . Esto puede ser causado por el fracaso de los nervios a transmite apropiadamente información de la oreja al cerebro.

La depresión

La depresión es un síntoma frecuente de pacientes W y sus padres así como también de otro modo siblings de unaffected de ambos el paciente afectado y los padres afectados de pacientes. (d)  Las formas de la depresión pueden recorrer de templado a la depresión severa, y a la agresión  impulsiva, verbal y física. Esta característica es treatable por el uso regular y sólido de medicinas de ANTI depressant.

La Fatiga crónica

Los pacientes con W tienen un nivel progresivamente declinante de stamina físico. Tiene no relación con la agudeza  mental. Como los progresos de condición el paciente W requerirá las cantidades progresivamente más grande del sueño   . Los pacientes W desarrollarán también un hypersensitivity a temperaturas de entorno en el exceso de 70o
Fahrenheit  . Esto es demostrado por sudar de profuse y hyperthermia o por el calor potencial el golpe  inducido de metabolic. El reemplazo líquido y el ambiente más fresco de la temperatura son la terapia sugerida para el golpe del calor.

El Desorden del ataque

En algunos ataquees de casos puede ocurrir  . Estos comienza generalmente como nominal o los ataquees de mal de petite y progreso con el tiempo a ataquees  grandes de mal. La hormiga- las medicinas del ataque, tal como tegretol, es generalmente exitoso en manejar el evitar de estos acontecimientos.

Ureters dilatado

Ureters dilatado (ensanchamiento) puede ser también presente con pacientes W (7).  El ureters es el tubo pequeño que conecta los riñones con la vesícula  urinaria. Normalmente éstos aparecerían acerca del tamaño de una paja estrecha que bebe. Cuándo dilatation ocurre ellos pueden aparecer como si ellos han sido estirados como una media  vieja. Se cree que esto es causado por la presión excesiva colocada en el ureters por la producción excesiva de la orina  . Los riñones pueden ser dañados también por la presión de la retención urinaria.

La anemia

Las formas siguientes de seres de anemia también posible para pacientes con W a la experiencia  . Ellos no son exclusivos a W y pueden acompañar un número grande de condiciones gravas.
 

La Anemia de Megaloblastic

Una condición  de la sangre caracterizada por células (megaloblasts) rojas, inmaduras, anormales y grandes de sangre. Esto puede tener como resultado diarrea, vomitar, la falta del apetito (anorexia), y de la pérdida del peso. (8)

La Anemia de Sideroblastic

Esto es un grupo de las anormalidades de sangre que son caracterizadas por una habilidad dañada de la médula de hueso al producto las células rojas normales de sangre. Esto puede causar respirar de dificultad.(8)

Neutropenia.

Esta condición  a menudo hace al paciente W más susceptible a infecciones del hongo y bacterias  . La fiebre, la infección y un spleen ampliado pueden ocurrir.(8)

Thrombocytopenia.

Los síntomas pueden ser excesivos sangrientos en las membranas de piel o mucous, nosebleeds repentino y magullar fácil.(8)


Las notas a pie de página/las referencias:
(1) Timothy G. Barrett, MD
(2) W son denominadas para el discoverer de la relación de los síntomas en la condición por Dr. Wolfram un médico, en el Dispensario de Cleveland en 1935.
(3)LA ANEMIA SENSIBLE DE LA TIAMINA EN DIDMOAD SYNDROME  . B. Pignatti, al de et.; Pediatr J (el marzo, 1989, el asunto 114(3)  ). Las págs.  405-10.
(4) Algún informe de papeles que esta hormona es producida por la glándula pituitaria.
(5) NORD
(6) Ronnie Goreman MD Rápido
(7)DIDMOAD SYNDROME CON MEGACYSTIS Y MEGAURETER  . P. Chu, al de et.; Postgrad Med J (septiembre, 1986, el asunto 62(731)  ). Las págs.  859-63.
(8) Para más información en esta condición se refiere por favor al NORD Website: A_URLhttp://www.rarediseases.org
Las referencias

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